301. La santé ou son espoir peut avoir un sacré prix.

Dans la dernière Revue du Praticien d’octobre (tome 69, n° 8) est paru un article du Pr Gilles Bouvenot (Hôpital St Marguerite, Marseille) traitant du prix des médicaments (article largement repris par Jean-Yves Nau dans Slate).

Nous savons que les médicaments nouveaux sont chers et que parfois leur prix est exorbitant. L’auteur en donne quelques exemples : le traitement de l’hépatite C par le sofosbuvir atteint 40000 € par patient pour 12 semaines, celui des rhumatismes inflammatoires coûte plus de 12000 € par an (alors qu’il était d'environ 1000 € auparavant), le coût annuel du traitement de cancers peut varier de 50000 à 100000 €, une injection unique de Yescarta (pour le lymphome à grandes cellules B) monte à 327000 €  et le prix provisoire (ATU, autorisation transitoire d’utilisation) de la thérapie génique de l’amyotrophie spinale par Zolgensma est de 1,945 million € ! Les thérapeutiques innovantes ne sont souvent plus du domaine de la chimie proprement dite, mais issues des domaines de l’immunologie et de la génétique. Il est à noter que les thérapeutiques les plus onéreuses s’adressent souvent à des maladies rares ou chroniques sans avoir toujours un espoir de guérison définitive, et c’est justement cette impasse thérapeutique fréquente, et l’espoir apporté par les innovations qui conduisent à l’inflation des prix.

Mais comment sont déterminés les prix des médicaments ? La première étape est la consultation de la commission de la Transparence (siégeant à la Haute Autorité de la Santé, HAS). Elle est indépendante et composée de professionnels de la santé, elle évalue l’intérêt médical du médicament, et détermine si le nouveau médicament constitue un progrès par rapport à l’existant. L’importance du progrès est quantifiée selon cinq niveaux (le niveau V étant l’absence de progrès et donc de service médical rendu). La commission de la Transparence donne un avis technique sans tenir compte de l’impact financier (en Grande-Bretagne, on détermine une limite supérieure à de pas dépasser pour le coût du traitement par an et par patient). Le prix, lui, est débattu avec le laboratoire par un comité interministériel, le Comité économique des produits de santé (CEPS) qui tient compte de la population ciblée, nombre et chronicité, et il est évident que plus la maladie est rare, plus le prix du médicament sera élevé, sinon les laboratoires cesseraient de tenter la moindre innovation dans ce domaine. Mais ce qui conduit à l’inflation des prix est le fait que si l’on estime que le nouveau médicament est un progrès par rapport aux médicaments existants, son prix sera automatiquement plus élevé que celui de ces derniers. Certains médicaments ne sont pas encore autorisés à être mis sur le marché (AMM), mais souvent pressés par les associations de malades et la rumeur des réseaux sociaux, les autorités permettent leur utilisation transitoire (ATU) alors que l’estimation risque/bénéfice est incomplète. Leur prix est souvent très élevé (mais il est susceptible d’être révisé ultérieurement) car il est fixé par le laboratoire, les patients en espèrent beaucoup à leurs risques et périls, et sans aucune certitude de leur efficacité.

Les médicaments à prix élevé concernent souvent des maladies prises en charge à 100%. Les progrès thérapeutiques permettent de prolonger la vie de patients atteints de maladies graves. Par contre, il n’est pas certain que la durée de vie de notre système d’Assurance maladie ne sera pas abrégée s'il continue à fonctionner avec la même générosité.